【香港中通社九月二十三日电】（记者徐嘉仪）香港中文大学二十三日公布，生命科学学院与中大衍生企业罕动力有限公司共同研发的多肽候选药物，近日获美国食品及药物管理局（FDA）授予「孤儿药」资格，拟用于治疗罕见神经退行性疾病亨廷顿舞蹈症。团队现正积极推进临床前开发工作，目标于未来一至两年内开展人体临床试验。

　亨廷顿舞蹈症是罕见的常染色体显性遗传性神经退行性疾病，多在成年中期发病，患者会逐渐出现运动功能障碍、精神症状及认知能力下降，并最终危及生命。目前，大多数亨廷顿舞蹈症实验性疗法聚焦于以基因沉默等技术，降低突变亨廷顿蛋白或其信使RNA水平。中大与罕动力的研究团队则把扩增的CAG重复RNA本身视为致病因子，这种结构异常的RNA可产生神经毒性，亦可翻译出致病蛋白。

　团队以多肽与该RNA结合，同时中和RNA及其衍生的毒性。先导候选药物是专为上述靶点设计的廿一个氨基酸多肽。这种多肽有两项特点。第一，药物靶点是有毒、结构异常的RNA，而非突变的亨廷顿蛋白；第二，以多肽识别扩增重复序列折叠后的RNA，有别于传统小分子药物或核酸药物。

　团队表示，下一项任务是以严谨的方式推进临床前开发：完成生产质量控制、安全性研究以及大型动物长期毒理学研究，为大约一至两年后开展首次人体试验做好准备。◇